Le terapie a bersaglio molecolare nascono dalle ricerche più recenti. Il loro meccanismo di azione si basa sulla capacità di legarsi specificamente ai bersagli molecolari identificati nelle cellule tumorali. Per questo motivo sono definite anche terapie ‘mirate’. Questo particolare meccanismo ne rende altamente selettiva l’azione, lasciando del tutto inalterate le cellule normali, contrariamente a quanto avviene con la chemioterapia ‘classica’.

Le terapie a bersaglio molecolare possono essere utilizzate soltanto se nelle cellule tumorali o, in alcuni casi, nel sangue o in altri campioni biologici prelevati dal paziente, si rileva la presenza di alcuni ‘marcatori’ diagnostici specifici, che indicano, a loro volta, la presenza, nel tumore, di uno o più bersagli molecolari. Se questi marcatori sono assenti, il paziente verrà trattato con le terapie disponibili più adatte al suo caso. Le terapie a bersaglio molecolare sono disponibili solo presso i centri di riferimento regionali.

In sostanza, la terapia a bersaglio molecolare consente un trattamento specifico e selettivo mirato a correggere l’espressione della mutazione genetica o alterazione molecolare che è causa della malattia attraverso l’inibizione o la stimolazione del bersaglio molecolare tipicamente alterato in quella determinata malattia. Individuare la mutazione genetica alla base della malattia è fondamentale perché ogni mutazione predispone alla risposta a una terapia specifica.

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