La rivoluzione dei farmaci biologici in medicina inizia nel 1982, quando – utilizzando come “produttore” il batterio Escherichia coli, nel quale era stato introdotto un particolare gene – si iniziò a produrre il primo farmaco biotecnologico, l’insulina ricombinante: una metodica capace di dar luogo ad un farmaco che ha rivoluzionato la cura di milioni di pazienti diabetici, consentendo un grande miglioramento della loro qualità di vita.
La rivoluzione dei farmaci biologici
Cosa sono i farmaci biologici?
Come agiscono?
Cosa sono i farmaci biosimilari?
Le differenze con i farmaci tradizionali
La rivoluzione dei farmaci biologici
La rivoluzione dei farmaci biologici in medicina inizia nel 1982, quando – utilizzando come “produttore” il batterio Escherichia coli, nel quale era stato introdotto un particolare gene – si iniziò a produrre il primo farmaco biotecnologico, l’insulina ricombinante: una metodica capace di dar luogo ad un farmaco che ha rivoluzionato la cura di milioni di pazienti diabetici, consentendo un grande miglioramento della loro qualità di vita.
Da quel momento, milioni di pazienti hanno beneficiato dei medicinali biologici approvati per la cura o la prevenzione di molte gravi malattie, tra le quali diverse forme di tumore.
Tra i principali farmaci biologici si possono oggi annoverare diversi antitumorali di grande importanza, quelli per la cura di malattie autoimmuni come l’artrite reumatoide, farmaci per il diabete e per i difetti della coagulazione.
Cosa sono i farmaci biologici?
La sintesi di un farmaco biologico richiede un processo produttivo molto elaborato. Questo processo – le cellule utilizzate, le procedure adottate – definisce le sue caratteristiche; una modifica in una qualsiasi parte del processo può alterare significativamente la composizione del composto proteico e, di conseguenza, la sua efficacia e gli eventuali effetti collaterali.
Sono farmaci biologici gli anticorpi monoclonali, le terapie geniche e alcuni tipi di ormoni. Questi composti hanno fornito nuove possibilità e metodiche per trattare con maggiore efficacia importanti malattie come il cancro, il diabete, l’epatite, la sclerosi multipla e l’anemia.
I farmaci biologici costituiscono oggi il 20% dei farmaci in commercio e il 50% di quelli in via di sviluppo. In molti casi rappresentano l’unica opzione terapeutica per patologie rilevanti e diffuse come anemia, fibrosi cistica e diverse forme di tumore. Sono, inoltre, tra le più importanti armi a disposizione nella lotta alle malattie rare di origine genetica.
Come agiscono?
I farmaci biologici sono progettati per agire su uno specifico recettore (proteina presente sulla superficie della cellula tumorale), con lo scopo di modificare il processo della malattia stessa, e funzionano in modo analogo a quello delle proteine prodotte dal nostro corpo.
Per esempio, i nostri anticorpi (che sono proteine) riconoscono le proteine estranee presenti in virus e batteri: si legano ad esse e ne bloccano l’attività, proteggendoci in questo modo dalle infezioni.
I farmaci biologici si sono dimostrati molto efficaci perchè forniscono un’azione mirata nel trattamento della malattia con minori effetti negativi sulle cellule sane, e conseguentemente comportano una riduzione degli effetti collaterali causati dai trattamenti.
Una caratteristica fondamentale relativa all’efficacia e alla tollerabilità dei prodotti biologici è la loro immunogenicità, cioè la capacità di indurre una reazione immunitaria nell’organismo: infatti, se l’organismo del paziente riconosce un farmaco biologico come “estraneo”, può neutralizzarne l’effetto, impedendone l’efficacia terapeutica.
Cosa sono i farmaci biosimilari?
Come suggerito dalla parola stessa, un “biosimilare” è un farmaco biologico simile per caratteristiche ad un farmaco biologico originario precedentemente brevettato , e autorizzato per la commercializzazione da diversi anni (il cosiddetto “farmaco originatore”).
Un biosimilare e il suo originatore, essendo ottenuti mediante processi produttivi differenti, non sono uguali, ma solo simili in termini di qualità, efficacia e sicurezza.
A differenza dei farmaci tradizionali, i cui generici sono considerati identici ai loro farmaci di riferimento, la complessità della struttura dei farmaci biologici e le metodiche di produzione diverse possono determinare alcune differenze tra un biosimilare e il suo farmaco di riferimento. Differenze lievi, che possono tuttavia causare potenziali variazioni in termini di efficacia, immunogenicità, sicurezza, indicazioni d’uso.
Un biosimilare inoltre è sviluppato come alternativa più economica rispetto al farmaco biologico originario.
Le differenze con i farmaci tradizionali
I farmaci tradizionali (non biotecnologici) sono ottenuti da molecole chimiche “standard” e cioè da materiale non vivente tramite reazioni chimiche standardizzate e riproducibili in modo preciso grazie alle metodiche attuali; i farmaci biologici, invece, vengono sintetizzati a partire da organismi viventi, mediante tecniche di ingegneria genetica.
I farmaci tradizionali si distinguono da quelli biologici per la complessità della struttura e del processo produttivo di questi ultimi.
Il processo produttivo determina l’unicità e le caratteristiche del farmaco biologico. Proprio per questa complessità, la stessa molecola, se prodotta da aziende diverse (o anche dalla stessa azienda ma con processi produttivi diversi) può presentare modificazioni strutturali significative e quindi differenti caratteristiche di sicurezza ed efficacia.
Questa differenza è ben evidente se pensiamo anche che il peso delle molecole si misura con una particolare unità, chiamata Dalton. Nei farmaci tradizionali il peso è di poche centinaia di Dalton, mentre i biologici arrivano a pesare molte decine di migliaia di Dalton.
