Si tratta di una terapia innovativa che utilizza farmaci che agiscono in modo molto specifico. Contrariamente ai farmaci chemioterapici tradizionali, che attaccano le cellule che crescono più rapidamente (come le cellule cancerose), questi farmaci ‘mirati’ sono diretti contro bersagli specifici da cui dipende la crescita delle cellule tumorali.
Inibitori delle tirosino-chinasi: classe di farmaci ‘mirati’ verso oncoproteine, come BRAF e RET (con funzione tirosino-chinasica), mutate in molti casi di cancro della tiroide e responsabili del loro sviluppo. Farmaci di questo tipo che si sono dimostrati efficaci negli studi clinici sono: sorafenib (Nexavar®), sunitinib (Sutent®), pazopanib (Votrient®), lenvatinib (Lenvima®), vandetanib (Caprelsa®) e cabozantinib (Cometriq®). Sorafenib e lenvatinib si sono dimostrati efficaci nella terapia dei carcinomi papillari e follicolari nel corso di due grandi studi clinici e sono stati approvati nel trattamento delle forme avanzate di queste malattie. Vandetanib e cabozantinib si sono dimostrati invece efficaci nella terapia dei carcinomi midollari e per questo sono stati approvati nel trattamento delle forme avanzate della malattia. Al momento in cui va in stampa questo libretto, in Italia si può utilizzare solo il vandetanib, essendo sorafenib, lenvatinib e cabozantinib ancora in attesa di approvazione.
Inibitori dell'angiogenesi: rappresentano un'altra classe di farmaci potenzialmente efficaci. Per crescere i tumori necessitano dello sviluppo adeguato dei vasi sanguigni che garantiscono l'apporto di nutrienti. Il tumore produce sostanze in grado di promuovere lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni (il fenomeno si chiama angiogenesi). Gli inibitori dell'angiogenesi funzionano contrastando la formazione di nuovi vasi tagliando, in tal modo, l'apporto di nutrienti al tumore. Alcuni degli inibitori delle tirosino-chinasi citati come sunitinib, sorafenib, lenvatinib e pazonapib sono attivi anche come inibitori dell'angiogenesi.
Altri farmaci sono ancora in corso di sperimentazione clinica e sembrano promettenti anche nel trattamento del carcinoma midollare e del carcinoma anaplastico.
